今天分享的是：2026医药行业专题报告：自体CAR-T遇困，invivo风起
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自体CAR-T遇困，in vivo CAR-T崛起：下一代细胞疗法风云再起
近年来，CAR-T疗法凭借其在血液肿瘤治疗中“一次给药，有望治愈”的出色疗效，成为创新药领域备受瞩目的明星。2025年，全球已获批的15款自体CAR-T产品合计销售额逼近60亿美元，同比增长30%，显示出强劲的市场潜力。然而，随着技术迭代和临床数据的更新，自体CAR-T疗法的固有劣势正被逐步放大，尤其是其复杂的制备流程、漫长的等待时间以及高昂的治疗成本，成为制约其进一步普及的关键瓶颈。
在近期举行的ASH2025大会上，一款名为特立妥单抗的T细胞接合器（TCE）联合疗法展现了惊艳的疗效。其针对复发/难治性多发性骨髓瘤的研究数据显示，疗效不仅不逊于已上市的明星CAR-T产品CARVYKTI，甚至在无进展生存率上表现更优，且安全性良好。这一结果迅速引发市场震荡，传奇生物股价应声下跌。TCE疗法的崛起，让市场开始重新审视自体CAR-T的未来：当疗效优势被追平，其繁琐的生产与使用流程、高昂的价格便显得愈发突出。
正是在这一背景下，in vivo CAR-T疗法脱颖而出，成为行业关注的焦点。与自体CAR-T需要从患者体内提取T细胞、体外改造扩增再回输的复杂流程不同，in vivo CAR-T直接在体内将内源性T细胞重编程为CAR-T细胞，省去了单采、清淋等步骤，有望实现真正的“现货型”治疗，大幅降低成本和时间。目前，这一方向主要分为慢病毒载体和LNP载体两大技术路线，前者整合能力强、疗效持久，后者安全性更优、适合重复给药。
从临床进展看，全球已有超过20款in vivo CAR-T管线进入临床阶段，其中多数为国产管线。虽然整体仍处于早期，但已有5款产品披露了人体数据，初步验证了其疗效和安全性。例如，济因生物的JY231在治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的个案中实现完全缓解；普瑞金与EsoBiotec合作的ESO-T01在多发性骨髓瘤患者中达成100%的客观缓解率；虹信生物的HN2301在系统性红斑狼疮患者中展现出良好的安全性和初步疗效。这些数据表明，in vivo CAR-T不仅在血液瘤中具备与自体CAR-T媲美的短期疗效，在自免疾病领域也展现出广阔的应用前景。
随着技术的不断成熟，MNC（跨国药企）纷纷加速布局这一赛道。据统计，2025年以来，该领域已发生超过10项大额交易或收购，礼来、强生、吉利德、BMS、艾伯维、阿斯利康等巨头悉数入局。2026年2月，礼来以24亿美元收购Orna Therapeutics，再次点燃市场热情。这些交易不仅涵盖慢病毒和LNP两大技术平台，也反映出MNC对in vivo CAR-T未来主导地位的强烈预期。
展望未来，随着更多临床数据的读出，in vivo CAR-T的技术确定性将持续提升。2026年预计将有十余项临床研究披露关键结果，涵盖血液瘤、自免疾病等多个适应症。若这些数据能进一步验证其疗效与安全性，in vivo CAR-T有望逐步取代自体CAR-T，成为下一代细胞疗法的主流形式。对于国内企业而言，尽管在临床进度上稍显落后，但在管线数量和布局广度上已占据先机，未来有望通过技术合作或授权交易，在全球市场中占据一席之地。
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