2 月 27 日，据 CDE 官网显示，拟将诺华 LNP023 胶囊纳入突破性疗法， 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）（受理号：JXHL2101007）。
来自：CDE 官网
Iptacopan（LNP023）是同类首创、口服靶向 B 因子抑制剂，靶向补体旁路途径，即补体相关性肾脏疾病 (CDRDs) 的关键驱动因子。
2022 年 10 月，诺华宣布 Iptacopan 用于既往接受补体 C5 疗法治疗后仍有贫血症状的 PNH 患者的关键 III 期 APPLY-PNH 研究达到了两项主要终点，结果表明诺华 Iptacopan 优于 C5 单抗（eculizumab 或 ravulizumab）。
APPLY-PNH 是一项 III 期、随机、多中心、活性对照、开放标签试验，旨在评估每日两次口服 iptacopan 单药 (200 mg) 治疗 PNH 的疗效和安全性。
结果显示，在 24 周不需要输血的情况下，相比 C5 单抗，Iptacopan 组有 85% 的患者实现了血红蛋白水平较基线增加 ≥ 2 g/dL；Iptcopan 组有 70% 的患者实现了 ≥ 12 g/dL 血红蛋白水平。
此外，Iptcopan 组血红蛋白水平较基线为+3.59 g/dL，而 SoC 组则为-0.04 g/dL。在 24 周时，Iptacopan 组 97% 的患者都无需进行红细胞输注。
在安全性方面，Iptacopan 耐受性良好，其良好的安全性与之前报道的数据一致。
APPLY-PNH 研究结果
来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）
与此同时，诺华还在 评估 Iptacopan 在未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中 的疗效。 去年 12 月，诺华公布针对此类患者的 III 期 APPOINT-PNH 研究（登记号：NCT04820530）也到了主要终点。
结果显示，在 24 周不需要输血的情况下，接受 Iptacopan 治疗的患者中有很大一部分实现具有临床意义的血红蛋白水平较基线增加 2 g/dL。
除 PNH 外，据 Insight 数据库显示，Iptacopan 治疗 IgA 肾病（IgAN）、C3 肾小球病（C3G）、非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）等适应症的开发也已经进入了 3 期临床阶段。
Iptacopan 全球开发进度甘特图（III 期临床阶段）
来自：Insight 数据库网页版
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编辑：Hebe
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