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CRISPR Therapeutics公司于近日宣布， 美国FDA授予其同种异体CAR-T细胞疗法CTX130再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）。
蕈样肉芽肿和Sézary综合征是两类常见的皮肤T细胞淋巴瘤。虽然大多数早期MF/SS患者的病程缓慢，但晚期患者的预后较差，中位生存期不到5年。早期患者的治疗方式主要是通过皮肤定向治疗来控制皮肤病变，例如局部治疗、光疗和放射治疗。而对于晚期患者，可以尝试生物、靶向、免疫抑制化学疗法等全身治疗来控制疾病的进一步发展。此外，同种异体造血干细胞移植有机会为符合条件的患者提供治愈的机会和持久的完全缓解。
CRISPR Therapeutics是一家专注于利用其专有的CRISPR/Cas9平台开发治疗严重疾病的变革性基因药物的基因编辑公司。CTX130是其全资开发的健康供体衍生的CRISPR/Cas9基因编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，靶向CD70。CD70是 一种在多种实体肿瘤和血液恶性肿瘤上表达的抗原。CRISPR Therapeutics公司官网的信息指出，经过基因编辑的CAR-T候选产品能够克服当前患者来源的CAR-T疗法存在的局限性，可以生成即时可用、高效、高一致性的同种异体CAR-T细胞。此外，通过使用CRISPR/Cas9消除或插入基因，可以创建新类别的CAR-T产品，提高对实体肿瘤的适用性。
▲CRISPR Therapeutics的免疫肿瘤学领域管线（图片来源于CRISPR Therapeutics官网）
目前，CTX130正在进行两项独立的1期单臂、多中心、开放标签临床试验（COBALT-LYM和COBALT-RCC），旨在评估多个剂量水平的 CTX130在复发/难治性T/B细胞恶性肿瘤或复发/难治性肾细胞癌成年患者中的安全性和有效性。 CTX130已获得FDA授予的孤儿药资格。
“获得RMAT认定是CTX130项目的一个重要里程碑。迄今为止令人鼓舞的临床数据体现了我们的细胞疗法在T细胞淋巴瘤患者中具有变革的潜力，” CRISPR Therapeutics的首席医学官Phuong Khanh（P.K.）Morrow博士说道，“我们将尽快把我们广泛的同种异体细胞疗法组合带给有需要的患者。”
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参考资料：
[1] CRISPR Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to CTX130™ for the Treatment of Cutaneous T-Cell Lymphomas (CTCL). Retrieved September 28, 2022, from http://www.crisprtx.com/about-us/press-releases-and-presentations/crispr-therapeutics-announces-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-granted-to-ctx130-for-the-treatment-of-cutaneous-t-cell-lymphomas-ctcl
[2] Kamijo H, Miyagaki T. Mycosis Fungoides and Sézary Syndrome: Updates and Review of Current Therapy. Curr Treat Options Oncol. 2021;22(2):10. Doi:10.1007/s11864-020-00809-w
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